نظر | تأیید FDA از داروی آلزایمر Biogen پایین است

[ad_1]

دهه ها پیش ، تولیدکنندگان دارو در ایالات متحده می توانستند داروها را بفروشند بدون اینکه اثبات کنند که آنها واقعاً م workedثر هستند.

این در اوایل دهه 1960 پس از دهها هزار زن در سراسر جهان پس از مصرف داروی تالیدومید که به طور ناکافی آزمایش شده است ، بچه هایی با نقص مادرزادی شدید به دنیا آوردند به پایان رسید. به لطف کار دکتر فرانسیس کلسی ، دانشمند زیرک سازمان غذا و دارو که دارو را از بازار آمریکا نگه داشت ، تعداد کمی از این فجایع در ایالات متحده رخ داد. این معضل تالیدومید کنگره را ترغیب کرد تا قانونی را در سال 1962 تصویب کند که شرکت ها را ملزم به آزمایش گسترده داروهای خود قبل از فروش می کند.

از آن زمان ، بیماران و پزشکان آمریکایی ممکن است تصور کنند که داروهایی که ما می خوریم یا تجویز می کنیم ، توسط FDA به اندازه کافی ایمن و م effectiveثر شناخته شده اند.

اما قدرت این روند فرسوده شده است و هفته گذشته وقتی FDA آدوكانوماب را تأیید كرد ، به درمانی كمك می كند ، درمانی برای بیماری آلزایمر كه به طور قانع كننده ای اثبات نشده است و می تواند باعث تورم و خونریزی مغزی شود.

در سال های اخیر ، تحت فشار مداوم صنعت دارو و گروه های بیمار که بودجه آن را تأمین می کند ، FDA به تدریج استانداردهای اثربخشی و ایمنی مورد نیاز برای تأیید داروها را کاهش داده است. داروهای جدید اکنون به احتمال زیاد با مطالعات کمتر و طراحی کارآزمایی بالینی کمتر از گذشته پشتیبانی می شوند. بدتر از آن ، بیش از نیمی از داروهای جدید در حال حاضر بر اساس آنچه که به عنوان نقاط انتهایی جایگزین نامیده می شود ، تأیید شده است – تغییر در بدن اندازه گیری شده توسط تست های آزمایشگاهی که ممکن است منافع بالینی را منعکس نکند – به جای اینکه این دارو بر احساس ، عملکرد یا زنده ماندن فرد تأثیر بگذارد.

برای آدوکانوماب ، شواهدی که تولید کننده آن ، Biogen ، به FDA ارائه کرده است ، هیچ تأثیر قانع کننده ای بر افت شناختی بیماران نشان نمی دهد. دو آزمایش اصلی آن در اوایل سال 2019 متوقف شد زیرا این شرکت نتیجه گرفت که داروی آن مثر نیست. اما این شرکت بعداً داده های خود را تجزیه و تحلیل کرد و نتیجه گرفت که به نظر می رسد برخی از بیماران در یک بازوی یکی از آزمایشات ، از این دارو سود می برند ، حتی اگر آزمایشات دیگر هیچ پیشرفتی نداشته باشند.

FDA برای مطالعه داده ها از نزدیک با این شرکت همکاری کرد. اما پس از بررسی دقیق ، کمیته مشورتی بیرونی آژانس در تصمیم خود درباره عدم موفقیت این دارو در اثبات این دارو تقریباً اتفاق نظر داشت. اعضای کمیته همچنین نگران ایمنی دارو بودند ، زیرا حدود یک سوم بیمارانی که دوز بیشتری مصرف می کردند ، شواهدی از تورم مغز داشتند. یکی از ما ، دکتر کسلهایم ، عضو آن کمیته بود و به دلیل تصمیم غیرقابل توجیهی FDA برای تأیید دارو به هر حال استعفا داده است.

در تأیید aducanumab ، FDA پست های هدف را تغییر داد. این دارو به طور غیر منتظره ای بر اساس نظریه ای مبنی بر تأثیر آن بر سطح پروتئین آمیلوئید در مغز ، دارو را تأیید کرد. برخی از محققان تصور می کنند که تجمع آمیلوئید در مغز علت بیماری آلزایمر است ، گرچه برخی دیگر این رابطه را مورد اختلاف قرار می دهند. هرگز ثابت نشده است که کاهش سطح آمیلوئید با دارو باعث کاهش شناختی می شود. بسیاری از داروهای تحقیقاتی بدون تأثیر بر پیشرفت این بیماری وحشتناک ، سطح آمیلوئید را هدف قرار داده اند.

حتی بدتر ، اگرچه آدوكانوماب فقط در بیماران با بیماری خفیف آزمایش شد ، FDA به طور غیر قابل توضیح آن را برای استفاده در هر فرد مبتلا به آلزایمر ، بدون در نظر گرفتن شدت ، تأیید كرد. اکنون به صورت تزریق داخل وریدی ماهانه با برچسب قیمت 56000 دلار و نیاز به اسکن MRI منظم برای کنترل تورم احتمالی مغز که می تواند ایجاد کند ، وارد بازار می شود.

FDA نیاز به تحقیقات پیگیری در مورد داروهای مورد تأیید براساس چنین اقدامات غیرمستند دارد ، اما آژانس برای تکمیل آزمایش دیگری 9 سال به بیوژن فرصت داد. قبل از اینکه بفهمیم واقعاً مثر است ، میلیون ها بیمار تحت معالجه قرار گرفته و میلیاردها دلار به Biogen هزینه شده است. اکنون که نوار کاهش یافته است ، شرکت های دیگر احتمالاً به دنبال مسیرهای مشابه تأیید هستند.

تصمیم آدوکانوماب بدترین نمونه در مورد حرکت FDA به دور از استانداردهای بالای آن است. ما به عنوان پزشک ، به خوبی می دانیم که بیماری آلزایمر یک وضعیت وحشتناک است. اما تأیید دارویی که چنین شواهد ضعیفی در مورد تأثیر آن و ایجاد چنین عوارض جانبی نگران کننده ای داشته باشد ، راه حل نیست.

اگر فشار تولیدکنندگان دارو و لابی گران آنها ، مدیران FDA را مجبور به ادامه سست کردن استانداردهای خود کنند ، ما به سازمان جدیدی برای بررسی تأییدیه های دارو و ارزیابی های مبتنی بر شواهد از تأثیر بالینی آنها ، مانند سایر کشورها ، نیاز داریم. این ارزیابی ها می تواند به بیماران کمک کند تا تصمیم بگیرند که آیا می خواهند با مصرف این داروها و هزینه های خود را برای خرید این داروها به خطر بیاندازند ، یا اینکه به پزشکان کمک می کند که آنها را تجویز کنند یا به بیمه گران کمک می کنند که آیا آنها را تحت پوشش قرار دهند.

با توجه به عدم تداوم FDA در شنیدن سخنان مشاوران ، ایستادن در برابر فشار صنعت و گروه مصرف کننده و تمایز قائل شدن تمایز مشخص بین داروهایی که م workثرند و داروهایی که فقط باعث تغییر در آزمایش های آزمایشگاهی از نظر نامطمئن می شوند ، نیاز به نظارت خارجی روشن است. . ما نمی توانیم اجازه دهیم این فرسایش نظارتی ما را به دوران قبل از تالیدومید بازگرداند.

آرون اس. کسلهایم و جری آورن متخصص داخلی و استاد پزشکی در دانشکده پزشکی هاروارد هستند ، جایی که آنها برنامه تنظیم ، درمان و قانون را در بیمارستان بریگام و زنان اداره می کنند. دکتر کسلهایم در کمیته مشورتی FDA خدمت می کرد که از سال 2015 تا زمان استعفا از استعفا آدوکانوماب را بررسی کرد.

تایمز متعهد به انتشار است تنوع حروف به سردبیر ما می خواهیم نظر شما را در مورد این مقاله یا هر مقاله ما بشنویم. در اینجا برخی از نکات. و ایمیل ما این است: نامه هاnytimes.com.

قسمت نظرات نیویورک تایمز را در دنبال کنید فیس بوک، توییتر (NYTopinion) و اینستاگرام.

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>