نظر | مردم داروی آلزایمر می خواهند. Aducanumab یکی نیست.

[ad_1]

برای ارزیابی اثر آدوکانوماب ، دو مطالعه بزرگ در مورد دارو در مقابل دارونما انجام شد. این آزمایشات در مارس 2019 متوقف شد زیرا دارو به نظر موثر نمی رسید. اما تجزیه و تحلیل داده های اضافی نشان داد که در اولین مورد ، کاهش کمی در گروهی از بیماران که دوز بالایی از درمان را دریافت می کنند ، وجود دارد. گروه دیگر دوز کم آنتی بادی دریافت کردند و با سرعتی که از نظر آماری با بیمارانی که دارونما دریافت می کردند تفاوتی نداشت ، به کاهش ادامه دادند. در مطالعه دوم ، بیمارانی که آدوکانوماب دریافت می کنند ، چه در دوز بالا و چه در دوز پایین ، به همان میزان بیماران دارونما کاهش می یابد.

در حالی که FDA تصویب یک درمان مبتنی بر شواهد قابل توجهی را که از یک آزمایش واحد تولید شده است ، وجود دارد ، اما شواهد محدود ارائه شده در اولین آزمایش بزرگ آدوکانوماب ، شکست کامل دوم و بسیاری دیگر از ناسازگاری ها به سختی این آستانه را برآورده می کند. کمیته مشورتی FDA ، که یکی از ما در آن عضو بودیم ، موافقت کرد و با تقریباً اتفاق نظر نگرانی های جدی را در مورد شواهد موجود تاکنون ابراز کرد.

علی رغم این ، Biogen تمام تلاش خود را در انتشار اخبار و گزارش های سرمایه گذاران و در سخنرانی های کنفرانس علمی انجام داده است تا واقعیت ناخوشایند و ناامیدکننده اثبات نشده بودن این محصول را توضیح دهد.

بیوژن می گوید اگر محققان مدت طولانی تری بیماران را پیگیری می کردند ، نتایج حاصل از آزمایش ناموفق مثبت بود و تجزیه و تحلیل زیرمجموعه ای از بیماران با قرار گرفتن در معرض دوز بالا در آزمایش دوم ، از یافته های آزمایش اول پشتیبانی می کند.

اما این توجیه پس از بررسی به راحتی نمی تواند جایگزین آزمایش های تصادفی اضافی ، کاملاً طراحی شده ، کور ، کنترل شده با دارونما شود.

با توجه به عدم درمان های موثر ما ، برخی ممکن است استدلال کنند که آدوکانوماب بهتر از هیچ چیز است. ما کاملاً مخالف هستیم در آزمایشات آدوکانوماب ، از هر 10 بیمار که دوز بالایی داشتند سه نفر تورم مغز به عنوان یک عارضه داشتند ، و اگرچه این معمولاً بدون علامت بود ، اما در بعضی از بیماران منجر به گیجی ، گمراهی و افتادن شد. تورم با استفاده از غربالگری دقیق ایمنی ، از جمله اسکن MRI معمول انجام شد. چنین غربالگری منظمی بعید است که خارج از آزمایشات بالینی باشد و از آنجا که علائم مشابهی در آلزایمر پیشرونده دیده می شود ، تشخیص این عوارض جانبی از پیشرفت بیماری بسیار دشوار است.

تصویب آدوكانوماب همچنین به طور حتم پیشرفت آهسته ای در یافتن دارویی جدید كه به وضوح بی خطر و مثر باشد خواهد داشت. بسیاری از آزمایشات مداوم و آینده دارویی به تزریق منظم داروهای مورد آزمایش و اسکن ام.آر.آی ایمنی نیاز دارد. انجام این آزمایشات در شرایطی که بسیاری از بیماران از قبل تحت تزریق ماهیانه داروی مورد تأیید FDA قرار دارند که اغلب باعث تورم مغز می شود ، چالش برانگیزتر خواهد بود. در صورت استفاده از داروی تازه تأیید شده ای که تصور می شود ، برخی از بیماران و مراقبان ممکن است تمایلی به ثبت نام در مطالعه نداشته باشند. برخی دیگر ، در حالی که آدوکانوماب مصرف می کنند ، ممکن است برای آزمایش های جدید واجد شرایط نباشند ، زیرا دانستن اینکه آیا عوارض جانبی مانند گیجی یا تورم مغزی ناشی از آدوکانوماب یا هر داروی جدیدی است ، دشوار است.

همانطور که میلیون ها آمریکایی خیلی خوب می دانند ، نیاز فوری به شناسایی روش های درمانی جدید برای آلزایمر وجود دارد. اما هیچ تضاد اساسی بین این چالش و حفظ استانداردهایی که باعث احترام سازمان های نظارتی در سراسر جهان برای FDA شده اند وجود ندارد. بیماران و خانواده های آنها لیاقت چیزی کمتر از این را ندارند و تأیید آدوکانوماب بدون داشتن شواهد قانع کننده ای که نشان می دهد در واقع م worksثر است ، کشف آنچه که ما بیشتر به آن نیاز داریم را کند می کند – درمان هایی که می توانیم مطمئن باشیم واقعاً م workثر هستند.

دکتر مایکل گریسیوس استاد مغز و اعصاب در استنفورد است ، جایی که وی مرکز اختلالات حافظه استنفورد را هدایت می کند. او همچنین یکی از بنیانگذاران SBGneuro است ، شرکتی که داده های MRI را در آزمایشات بالینی تجزیه و تحلیل می کند. دکتر G. Caleb Alexander یک متخصص داخلی و استاد اپیدمیولوژی در دانشکده بهداشت عمومی John Hopkins Bloomberg است. وی در یک کمیته مشورتی FDA در ارزیابی آدوکانوماب خدمت کرد.

تایمز متعهد به انتشار است تنوع حروف به سردبیر ما می خواهیم نظر شما را در مورد این مقاله یا هر مقاله ما بشنویم. در اینجا برخی از نکات. و ایمیل ما این است: نامه هاnytimes.com.

قسمت نظرات نیویورک تایمز را در دنبال کنید فیس بوک، توییتر (NYTopinion) و اینستاگرام.

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>